Тэрапія накіравана на мутацыю гена OTOF, якая выклікае дэфіцыт бялку атаферліна, неабходнага для перадачы слыхавых сігналаў ад вуха да мозгу. Удзельнікам — ва ўзросце ад 1 да 24 гадоў — ужывілі ў улітку вірус з «выпраўленым» геном. Ужо праз месяц слых пачаў аднаўляцца.

«Гэта вялікі крок наперад у генетычным лячэнні глухаты, які можа змяніць жыццё дзяцей і дарослых», — адзначыў Маолі Дуан, адзін з аўтараў даследавання і дацэнт Каралінскага інстытута.

Эфект аказаўся асабліва яркім у дзяцей: сямігадовая ўдзельніца даследавання праз чатыры месяцы ўжо свабодна размаўляла з маці. Але і дарослыя пацыенты паведамілі аб значным паляпшэнні слыху. Сярэдняя ўспрыманая гучнасць гукаў паменшылася са 106 да 52 дэцыбел.

Ніякіх сур’ёзных пабочных эфэктаў зафіксавана не было. Самая частая рэакцыя — кароткачасовае зніжэнне колькасці пэўных белых крывяных цельцаў.

Па словах доктара Дуаня, гэта толькі пачатак. Наступная мэта — тэрапія для больш распаўсюджаных генетычных формаў глухаты, звязаных з генамі GJB2 і TMC1. Хоць іх цяжэй «перапраграмаваць», эксперыменты на жывёлах даюць абнадзейлівыя вынікі.

Гэтае адкрыццё можа стаць асновай для новых стандартаў лячэння прыроджанай глухаты ў будучыні.

Фота з адкрытых крыніц