Па словах вучоных, гэта дае надзею мільёнам пацыентаў з рэдкімі захворваннямі акрыяць ці хаця б прыкметна палепшыць якасць жыцця.

«Я не думаю, што перабольшваю, калі кажу, што гэта будучыня медыцыны», — упэўнены Кіран Мусунуру, вучоны з Універсітэта Пенсільваніі, чыя каманда распрацавала прэпарат.

Дзіця, якое лячылі інавацыйным метадам, нарадзілася з рэдкім метабалічным захворваннем, выкліканым памылкай у адным з генаў. Без належнага лячэння і перасадкі печані хлопчык не змог бы доўга пражыць. У яго не выпрацоўваўся жыццёва важны фермент, з-за якога арганізм назапашваў аміяк.

Стараннямі амаль паўсотні вучоных і медыкаў удалося распрацаваць індывідуальны прэпарат для малога. Яму ўвялі тры дозы гэтага лека.

Пакуль дакладна невядома, ці спрацаваў ён на 100% (бо хлопчык яшчэ маленькі, у яго складана ўзяць біяпсію). Але візуальна і па назіраннях урачоў прыкметна, што пацыенту стала значна лепш.

Вучоныя ўпэўненыя, што зараз ужо можна казаць аб магчымасцях распрацоўкі індывідуальных прэпаратаў, якія карэктуюць ДНК, для людзей з рэдкімі генетычнымі захворваннямі.